Το Παγκόσμιο Δίκτυο για τα Μεταβολικά Νοσήματα βραβεύει το ορφανό φάρμακο Zavesca® για τη θεραπεία της σπάνιας γενετικής Νόσου Niemann Pick τύπου C.
H φαρμακευτική εταιρεία βιοτεχνολογίας Actelion, βραβεύτηκε από το Παγκόσμιο Δίκτυο Μεταβολικών Νοσημάτων για το ορφανό φαρμακό της (Zavesca®), το οποίο ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων της σπάνιας γενετικής νόσου Niemann Pick τύπου C, αφού τροποποιεί και καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου, βελτιώνοντας σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών.